STRATEGMED

NoteSzHD

Tytuł projektu:
Nowa terapia zaburzeń psychotycznych oraz w chorobie Huntigtona ze szczególnym uwzględnieniem deficytów poznawczych

Lider:
Celon Pharma S.A.

Kierownik projektu:
Dr Maciej Wieczorek

Partner:
Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu

Kierownik projektu:
Dr n. med. Daniel Zielonka

Ramy czasowe:
Okres realizacji projektu: 1.10.2014-30.09.2018

Opis projektu:
Fosfodiesteraza 10A jest enzymem hydrolizującym cykliczne nukleotydy cGMP i cAMP będące uniwersalnymi przekaźnikami komórkowymi. PDE10A poprzez wysoką ekspresję w neuronach  prążkowia stanowi atrakcyjny cel do interwencji farmakologicznej dla chorób, których etiologia związana jest z zaburzeniami funkcjonowania tej części mózgu tj. schizofrenii czy pląsawicy Huntingtona. Uważa się, że terapie skoncentrowane na inhibicji PDE10A mogą posiadać o wiele korzystniejszy profil farmakologiczny niż terapeutyki aktualnie stosowane w tych jednostkach chorobowych tj. dodatkowo wpływać pozytywnie na kognicję oraz nie wykazywać negatywnych efektów metabolicznych.

Celem projektu jest opracowanie oraz wytworzenie wysoce aktywnego, drobnocząsteczkowego związku chemicznego hamującego aktywność PDE10A. Projekt przewiduje badania nad związkiem wiodącym, badania analityczne oraz formulacyjne, fazę rozwoju przedklinicznego i klinicznego włącznie z III fazą badań klinicznych. W wyniku przeprowadzonych prac badawczo-rozwojowych zostanie uzyskany inhibitor PDE10A, charakteryzujący się wysoką selektywnością, korzystnymi parametrami farmakokinetycznymi oraz wykazujący działanie antypsychotyczne i prokognitywne. Do tej pory nie zarejestrowano selektywnych inhibitorów PDE10. Opracowana molekuła znajdzie zastosowanie w leczeniu schizofrenii i zaburzeń z nią powiązanych, jak również w chorobie Huntingtona. Ponadto, projekt przewiduje charakterystykę działania inhibitorów PDE10A na poziomie molekularnym poprzez analizę modulacji ścieżek sygnałowych przez aktywne związki.

Rozwój struktury wiodącej do II fazy badań klinicznych włącznie został objęty dofinansowaniem w obrębie II konkursu Strategmed („NoteSzHD” STRATEGMED2/268248/9/NCBR/2015) i jest prowadzony w obrębie konsorcjum złożonym z: Celon Pharma S.A. (lider konsorcjum), Instytutu Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN, Instytutu Farmakologii PAN, Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN, Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Partnerzy:
Członkami Konsorcjum są:

Budżet:
Całkowita wartość projektu: 40 279 820 PLN
Kwota kwalifikowana: 40 279 820 PLN
Kwota dofinansowania: 26 730 836 PLN

 

logotypy